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基因治疗技术创新和在近几年如雨后春笋般涌现，多项基因治疗项目相继在美国、欧盟、中国等国家获得批准上市。的对象也已经由单基因病逐步拓展到恶性、感染性疾病、心血管疾病、性疾病、等重大疾病。基因治疗的途径既可以是原位修复有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位，以替代缺陷基因来发挥作用。将外源的基因导入生物细胞内必须借助一定的技术方法或载体，目前基因转移的方法分为生物学方法、物理方法和化学方法。
2014年，美国国家卫生研究院（NIH）资助2500万美元，用于传染性疾病（疟疾和流感）的基因治疗研究。同年，FDA依据临床I期的结果授予了美国***亚哥医药公司Celladon针对心衰的基因治疗药物MYDICAR"突破性疗法"的地位，这也是FDA***认定的基因疗法。月（Pfizer）与美国罕见病基因治疗公司Spark Therapeutics签署合作协议，共同开发B型血友病的基因治疗产品。2015年4月，百时美施贵宝（BMS）与基因治疗领域的***，荷兰的生物技术公司uniQure签署了一份高达10亿美元合作协议，共同开发重组腺相关病毒（AAV）表达的心血管基因治疗药物。2015年和2016年，Spark Therapeutics、BluebirdBio、AVeXis公司在研产品SPK-RPE65、LentiGlobin和FDAAVXS-101又相继获得FDA授予的"突破性疗法"资格。"突破性疗法"旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。2015年10月和12月，安进公司的溶瘤病毒药物T-Vec分别在美国和欧洲获得批准上市，这是基于单纯疱疹病毒（HSV-1）载体的黑色素瘤的基因疗法，成为***个被批准的非单基因遗传疾病的基因治疗。
2016年，百健公司宣布投资20亿美元与宾夕法尼亚大学以及REGENEXBIO公司合作开发基于AAV的药物。2016年5月，全球制药巨头葛兰素史克公司的基因疗法Strimvelis被欧盟批准上市，成为世界上***个被批准上市的针对儿童重症联合免疫缺陷病进行基因修复的疗法。该项治疗是基因治疗成功走向临床市场的又一个里程碑。
截止到2017年4月，全球在Clinical Trial网站上登记了2463项基因治疗临床试验方案（图2），其中进入Ⅱ/Ⅲ期的基因治疗方案近500项，共有7个基因治疗产品已经在美国、欧盟、中国等国家上市。2017年8至11月，领域迎来了4个里程碑事件。8月，在全球率先批准公司的CAR-T细胞治疗产品Kymriah上市，用于治疗复发或难治性急性淋巴细胞。
