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当前，治疗急性毒素中毒的方法是注射抗体，以中和毒素。近日，一项新的研究表明，一种新的基因疗法比目前方法，可能提供预防和治疗毒暴中毒更显著优势，相关研究刊登在PLOS ONE杂志上。
主要研究人员Shoemaker教授一直在研究基因治疗作为一种新的方法，来治疗一种罕见但严重的麻痹性疾病，该疾病由肉毒梭状芽孢杆菌产生的一种神经毒素引起。肉毒中毒如大肠杆菌食物中毒和艰难梭菌感染是一种毒素介导的疾病。
Shoemaker先前报道，使用从对毒素免疫的羊驼提取的遗传物质制造的蛋白质，来进行抗毒素治疗。羊驼是骆驼家族的成员，利用其能产生不寻常型抗体，制造出有效的，廉价的抗毒素剂。
一小块骆驼抗体被称为VHH可结合并中和肉毒杆菌毒素。研究小组还发现连接两个或更多个不同的毒素中和VHHs，结果发现VHH中和剂（VNAs）具有非凡的抗毒素效价，并且可以被制成单个分子。此外，VNAs比传统的抗体有较长的保存限期，使能够更好地保存待用。
PLOS ONE杂志上的这项研究评估了该疗法的长期疗效，结果证明基因治疗导致血液中的VNA维持时间久，能保护小鼠暴露于肉毒梭菌毒素后存活长达数月。预处理VNA基因治疗后，几乎所有小鼠在暴露于通常致死剂量的肉毒毒素下，能存活多达九个星期。当预治疗后，接触到这种毒素13或17周，小鼠约40％的能存活下来。
该基因治疗中，VNA遗传物质用载体递送至动物体内，诱导动物产生自身抗毒素VNA蛋白，从而防止毒素暴露引发的疾病。
如何将遗传物质送至体内，仍有许多研究方向，有人提出可以利用生物磁珠进行DNA的转移和诱导，纳米级生物磁珠对于分子生物学的研究和基因治疗的发展有着很重要的影响。使用磁珠为介入载体也是一种全新的思路。
doi:10.1371/journal.pone.0106422
