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近日，加州大学伯克利分校(University of California, Berkeley)的科学家开发了一种基因疗法，通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中，成功地让因视网膜退化而导致失明的小鼠恢复视力。研究结果以“Restoration of high-sensitivity and adapting vision with a cone opsin”为题发表在《Nature Communications》杂志上。
在这项小鼠的实验中，为了逆转这些因视网膜退化而失明的小鼠的视力，加州大学伯克利分校的研究人员设计了一种靶向视网膜神经节细胞的腺相关病毒(AAV)，并在病毒中植入一种感光受体——绿色(中波)视锥蛋白的基因。正常情况下，这种视蛋白仅由锥状光感受器细胞表达，使其对黄绿色光敏感。当病毒注入眼睛时，病毒携带基因进入通常对光不敏感的神经节细胞，使它们对光敏感，并能够向大脑发送视觉信号。
当然，纠正导致视网膜退化的基因缺陷也不是一件简单的事情，因为光视网膜色素变性就有250多种不同的基因突变，其中大约90%杀死了视网膜的感光细胞——对昏暗光线敏感的视杆细胞和感知日光颜色的视锥细胞。但视网膜退行性变通常会使其他视网膜细胞层得以保留，包括双极型和视网膜神经节细胞，这些细胞虽然对光线不敏感，但在人完全失明后的几十年里仍然可以保持健康。
在小鼠身上，研究人员能够将视蛋白传递到视网膜的大部分神经节细胞。为了治疗人类，他们需要注射更多的病毒颗粒，因为人类眼睛里的神经节细胞比小鼠的眼睛要多几千倍。但加州大学伯克利分校的研究小组已经开发出了增强病毒传播的方法，并希望将这种新的光传感器植入同样高比例的神经节细胞中，其数量相当于相机中非常高的像素。
加州大学伯克利分校(UC Berkeley)分子和细胞生物学教授、 Helen Wills神经科学研究所(Neuroscience Institute)所长Ehud Isacoff说，“患有视网膜神经退行性疾病的人，通常都是阻止或减缓进一步的退行性疾病。但通过这种基因疗法，他们有望在几个月内就能恢复视力，想想就会觉得很神奇。”
