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肌营养不良症是由遗传因素所致的以进行性骨骼肌无力为特征的一组原发性骨骼肌坏死性疾病，临床上主要表现为不同程度和分布的进行性加重的骨骼肌萎缩和无力。也可累及心肌。虽然物理治疗或药物治疗可以缓解症状，但还没有治愈的方法。近日，美国西北大学医学院的***新一项研究表示，特殊编程的干细胞为肌肉再生疗法提供了可能性。
这项研究结果发表在《Nature Communications》杂志上。过去的研究表明，小鼠中胚层的iPSC源性干细胞（MIP）可以促进小鼠的肌肉再生，然而，人类的MiPs是否具有这样的潜能，我们尚不清楚。
为此，美国西北大学医学院的科学家进行了实验验证。他们将人类MiP细胞注射到肌肉退化的小鼠模型中，发现与未经治疗的对照组相比，实验组的小鼠心脏体积增加，并且肌肉结构有所改善。当降低MiP细胞浓度时，效果则相反。
图像显示MiPs诱导心脏和肌肉组织再生(绿色)，以及当MiPs降低，再生组织遭破坏。
这个结果为人类MiPs具有再生潜力提供了进一步的证据。此外，该研究还探讨了如何改善这些干细胞分化为骨骼肌和心肌的能力。
虽然我们可以让干细胞分化为心脏细胞，但使其分化为肌细胞并不是那么容易。或许，使用骨骼肌中成血管细胞（MAB）生成的MiP细胞是个可行的解决方案。
该研究还显示，与来自成纤维细胞（一种结缔组织细胞）生成的MiP相比，这些MAB-MiPs可以生成更多的骨骼肌细胞。另一方面，产生心肌细胞的能力在两者之间似乎相当。
我们了解到，MicroRNAs (miRs)有助于表观遗传调控干细胞的分化。在这项研究中，用microRNA Cocktail刺激成纤维细胞MiPs表现出更大的潜力，它极大地改善了纤维细胞MiPs的骨骼肌分化，使其分化效果与MAB-MiPs相当。
未来，除了新注射的干细胞外，这些microRNA Cocktail还可以用来动员现有的干细胞，这为肌肉再生疗法添加了新的光环。
本研究***具创新性的一个方面就是确定了microRNA Cocktail的作用，从而提高了人类MiP改善营养不良肌肉功能的固有效率。下一步就是利用这些发现，提高microRNA Cocktail疗法安全性，并使这一新的治疗方法更接近于临床标准。
研究团队打算继续探索microRNA的调控和MiPs在肌肉再生中的应用，希望能够在更大的动物模型中得到结果验证，***终造福于更多的患者。如果安全性和有效性能在更大的动物模型中得到证实，这种基于细胞的方法在理论上可以帮助对抗许多类型的肌肉退化。从而在根本上解决肌肉再生问题。
