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近期，一群科学家设计了一种全新的疗法，有望将编码有效抗体的mRNA引入到动物体内，“就地”合成抗体，治疗疾病。这一创新突破发表在了《科学》子刊Science Immunology上。
本研究中所针对的疾病是“基孔肯雅热病毒”（chikungunya virus，缩写CHIKV）感染。这虽然不像癌症或者阿尔茨海默病那样得到广泛关注，却代表了一个巨大的未竟医疗需求——目前，我们别说治疗方案，连一款预防感染的疫苗都没有！
在没有现成疗法的情况下，患者想要攻克这种疾病，就只能靠自身的免疫力。研究人员们找到了一位出现自愈的患者，并分析了他体内的B细胞。这一分析，找到了一系列对抗CHIKV感染的强力中和单克隆抗体。其中，一种叫做CHKV-24的单克隆抗体的体外抗感染能力***强。
随后，研究人员们证实这种来自人类的抗体，同样能对小鼠产生保护作用。在注射入提纯抗体的24小时后，研究人员们又给它们注入了致死量的病毒。结果显示，接受了高剂量（10 mg/kg）和中等剂量（2 mg/kg）CHKV-24抗体的小鼠，存活率为100%！而接受了***低剂量（0.4 mg/kg）抗体的小鼠，存活率也有50%。这些结果表明，人类患者中分离出的这种抗体，的确能起到保护小鼠的作用。
随后，就是本研究激动人心的一刻了。为了了解编码CHKV-24抗体的mRNA是否也能同样起到保护作用，研究人员们获得了mRNA的序列，并使用脂质纳米颗粒对这些mRNA进行包裹。在注射到小鼠体内后，这些mRNA能成功运作，表达人类的CHKV-24抗体。
随后，研究人员们使用具有免疫缺陷的小鼠进行测试。在通常情况下，这些小鼠对CHIKV感染极为敏感，难以存活。而当注射入编码CHKV-24抗体的mRNA后，这些小鼠果真对致死量的病毒产生了抵抗力，且抵抗力随着mRNA的增加而变强——在***高剂量组，被病毒感染的21天后，小鼠存活率依旧保持100%！而在对照组，仅过了4天，小鼠就全部死亡！
这一积极结果也给了研究人员们极大的振奋，并激励他们将这一技术推进到人体临床试验。在非人灵长类动物模型中，这种mRNA疗法的安全性已经得到了确认。而在本研究发布之前，今年1月，1期人类临床试验也已正式启动，评估这种mRNA疗法的安全性与耐受性。
