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日前，在美国血液学会（ASH）年会上，CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals公布了其CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001的***新临床数据。所有7例输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者在接受CTX001治疗后，在***近一次随访时均不依赖输血。所有3例严重镰刀型细胞贫血病（SCD）患者在接受CTX001治疗后，均无血管闭塞危象（VOCs）。
新闻稿指出，这些数据显示，CTX001有望成为治疗TDT和严重SCD患者的潜在一次性治愈性疗法。
输血依赖性β地中海贫血和严重镰刀型细胞贫血病都是编码血红蛋白的基因发生突变而造成的血液疾病。严重患者通常需要经常接受血红细胞输入进行治疗，除了不便，长期血红细胞输入还会带来铁元素过载等副作用。
CTX001是一种在研的自体CRISPR/Cas9基因编辑疗法。通过在体外对患者的造血干细胞进行改造，使红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。HbF是携带氧气的血红蛋白的一种形式，在出生时自然存在，随着婴儿的长大，血液中的血红蛋白转换为***形式的血红蛋白。通过CTX001治疗，可以提高HbF水平，有可能缓解TDT患者的输血需求，并减少SCD患者的疼痛和使人衰弱的血管闭塞性危象。CTX001已获得美国FDA授予TDT和SCD的再生医学先进疗法（RMAT）认定、以及快速通道和孤儿药资格。
▲CTX001的作用机制：A，BCL11A是下调胎儿血红蛋白表达的转录因子；B，CTX001通过对BCL11A进行基因编辑，上调胎儿血红蛋白的表达
在治疗TDT患者的CLIMB-111临床试验中，共有13例TDT患者接受了CTX001治疗，其中7例患者在接受CTX001治疗后***少随访3个月，可以评估初始安全性和疗效。在随访时间为3-18个月时，所有7例患者均不依赖输血，而且在***近一次随访时总血红蛋白水平正常或接近正常，总血红蛋白水平为9.7-14.1 g/dL，其中胎儿血红蛋白占比为40.9%-97.7%。
▲TDT患者不依赖输血的持续时间
在治疗严重SCD患者的CLIMB-121临床试验中，6名患者接受治疗，其中3名在接受治疗后随访***少3个月。所有3例患者在CTX001输注后3-15个月的随访期间保持无VOC，***近一次随访时血红蛋白水平在正常或接近正常范围，总血红蛋白水平为11.5-13.2 g/dL，其中胎儿血红蛋白水平31.3%-48.0%。
▲严重SCD患者未出现VOC的持续时间
两家公司同时宣布，CTX001治疗首例TDT患者（随访时间为18个月）和首例严重SCD患者（随访时间为15个月）的案例研究在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表。
CRISPR Therapeutics***执行官Samarth Kulkarni博士说：“ASH上展示的数据证明了我们的基因编辑疗法CTX001在更多输血依赖性β地中海贫血和镰刀型细胞贫血病患者中的潜在益处和持久性。
