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说起遗传性血液疾病，***为常见的莫过是镰状细胞病和β地中海贫血。据世界卫生组织统计，镰状细胞病和地中海贫血每年影响全球33.2万名孕妇或新生儿。这两种疾病都涉及球蛋白基因的突变。在地中海贫血中，突变阻止红细胞产生足够的携氧血红蛋白分子，进而导致贫血。在镰状细胞病中，这种基因突变导致血红蛋白改变形状，将红细胞扭曲成僵硬的“镰状”，从而堵塞血管。目前还没有成熟的基因治疗药物。波士顿儿童癌症与血液疾病中心和马萨诸塞大学医学院的研究人员们开发了一项治疗这两种常见的遗传性血液疾病的策略，即将CRISPR-Cas9基因编技术辑应用于患者自身的血液干细胞。
上周《Nature Medicine》和此前1月《Blood》杂志分别报道了这种新方法，它克服了先前的技术挑战，更为有效地编辑血液干细胞。
https://doi.org/10.1038/s41591-019-0401-y
这两项研究表明，经过基因编辑的细胞产生经过基因修正的红细胞能够产生功能性血红蛋白。
两篇论文的***作者、波士顿儿童医院的主治医生Daniel Bauer博士说，“我们认为我们的工作定义了一种可以治疗常见血红蛋白疾病的策略，将基因编辑与自体干细胞移植相结合，可以治疗镰状细胞病、β-地中海贫血和其他血液疾病。”
同样方法也可以应用于治疗β-地中海贫血患者。发表在《Blood》杂志的这项研究表明，9名患有β地中海贫血的患者捐赠了他们的细胞，这些细胞在培养皿中进行处理。对于一些患者，马萨诸塞州立大学的研究小组用一种不同的酶Cas12a，以更有效地靶向其突变。CRISPR系统有效地编辑并恢复了来自每个患者的血细胞中β-珠蛋白的正常剪接。
doi: https://doi.org/10.1182/blood-2019-01-895094
为临床试验奠定基础
研究人员正在采取措施将他们的BCL11A增强器编辑策略应用于临床。他们正在开发一种临床级的、规模化的细胞产品生产方案，并进行必要的安全研究，以获得FDA的监管批准。他们计划从国家心肺血液研究所的镰状细胞治疗计划中寻求资金，在病人身上进行临床试验。
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