日前，衰老生物学研发初创公司 Life Biosciences 在 2023 年视觉与眼科研究协会年会（ARVO）公布了旗下候选基因治疗的临床前数据，数据显示，该候选药物显著恢复了非动脉性前部缺血性视神经病变（NAION）非人类灵长类动物的视觉功能，并增加了视网膜神经节细胞中的神经轴突存活。

（来源：Life Biosciences 官网）

这是一种通过表观遗传重编程方式设计开发的创新型基因治疗产品，临床前的试验数据建立在哈佛医学院 David Sinclair 博士和 Bruce Ksander 博士实验室此前研究基础之上。

Life Biosciences ***科学官 Sharon Rosenzweig-Lipson 在一份文件中也表示，这是真正具有开创性的临床前研究数据，进一步验证了公司的细胞再生创新方法。这种方法的应用潜力并不限于 NAION，临床前数据的发布预示着我们朝着潜在治疗各种眼科疾病和其他衰老疾病迈出了重要一步。

David Sinclair 团队发文表示，***成功尝试通过表观遗传学重编程逆转小鼠的衰老时钟，使得小鼠老化的 RGC 时钟重新获得了年轻时具有的基因功能，从而恢复了小鼠视力。在试验中，研究团队利用 AAV 将 Oct4、Sox2 和 Klf4（统称为 OSK）递送到视网膜神经节细胞中，并重编程 RGC。这种 OSK 诱导的重编程基因疗法能够促进损伤后的轴突再生，逆转和恢复青光眼引起的小鼠眼部损伤和老年小鼠与年龄相关的视力丧失。

（来源：Nature）

当时，该研究团队指出，将会继续推进动物试验验证治疗效果。如果在大动物试验中得到验证，预计会在两年内启动临床试验。

在小鼠试验中证明了 OSK 基因治疗方法可以逆转小鼠的衰老时钟后，研究团队推进了大动物试验，***新的数据展示了这种治疗方法在 NAION 猴子身上的试验结果。数据显示，这种基因治疗方法增加了非人灵长类动物神经节细胞轴突的存活并恢复了视觉功能。当眼睛在激光损伤后接受 OSK 治疗时，与对照组相比，OSK 基因治疗组显著恢复了模式视网膜电图 (pERG) 的信号反应，这与视力恢复指标一致。与对照组相比，OSK 基因治疗还显著提高了健康轴突束的数量。视网膜电图是一种测量视网膜细胞电反应的测试，其目的是评估眼睛视网膜的功能。

David Sinclair 在其领英账号上解释道，表观重编程是一种逆转衰老时钟***前景的研究手段。经过多年的努力，我们已经证明了这种方式在小鼠以及非人灵长类动物身上可以逆转随着年龄增长带来的细胞衰老，并具有治愈衰老导致视力受损的潜力，尤其是在治疗青光眼和 NAION 上取得了良好的治疗效果。

青光眼是一类以进行性视神经损害为特征的眼部疾病，会造成不可逆的视力丧失，无法彻底治愈；NAION 是一类急性、无痛性视力下降及视野损害的眼部疾病，好发于 50 岁及以上人群。此类疾病常伴有视盘水肿的缺血性视神经病变，病情进展快、预后差。目前尚缺乏统一有效的治疗方法。

哈佛医学院眼肿瘤学***中心眼科副教授兼联席主任、本次研究展示的主要展示人 Bruce Ksander 表示，“本次的数据***表明，在 NAION 的非人灵长类动物模型中，使用 OSK 治疗可以显著恢复猴子受影响的视觉功能。这为细胞再生提供了新方法，在 NAION 等多种与年龄相关的视网膜神经节细胞功能障碍导致的眼科疾病具有治疗潜力。”

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