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一项全球、多中心的CAR-T细胞疗法的关键二期临床实验结果于近日发表在《New England Journal of Medicine》上，也正是该研究促使了美国FDA批准***基因/细胞疗法。该疗法名为tisagenlecleucel，通过使用基因工程化的患者自身白细胞靶向并杀伤癌细胞。该疗法已于2017年7月被FDA批准用于治疗儿童急性淋巴细胞白血病（ALL），该疾病是***常见的儿童癌症。该研究通讯作者包括费城儿童医院Stephan A. Grupp博士和洛杉矶儿童医院（CHLA）Michael A. Pulsipher博士。
“Stephan课题组及其在CHOP的研究团队领导了这项研究，该研究成功表明在不同地方制备并使用该疗法是非常有效的。” Pulsipher说道，他是CHLA儿童癌症和血液疾病中心血液和骨髓移植分部带头人。“为了这项研究，我们和许多同仁一起合作，发现CAR T细胞疗法不仅在全球多点通用，而且疗效和安全性都很棒。”
Pulsipher还是小儿血液和骨髓移植协会主席，与Grupp及文章主要作者Shannon Maude（CHOP）以及英国、加拿大、欧洲、日本、澳大利亚的科学家们，携手研究赞助商诺华一起组织并执行了该研究。该研究总计在全球25个地区、11个国家进行。
这篇研究报道了75例3-21岁之间患复发性或者难治疗的B细胞ALL病人的数据。61%的病人在异体骨髓干细胞移植后复发，已无其他疗法可选。为了对比，该文章引用了另一个FDA批准的用于治疗复发或难治愈的ALL的疗法：它的响应率为20%，中位生存期为13周。
“过去，这些对治疗无反应或者移植失败的病人并没有其它选择，他们只能去收容所。” Pulsipher说道。“现在，我们不用把他们送到收容所，我们可以使用CAR-T细胞疗法进行治疗，使他们状态更好，***终送他们回家。”
***新的数据显示治疗3个月后总消退率为81%。流式检测显示所有对治疗产生反应的病人都没有残余的癌细胞，而流式分析是***灵敏的检测手段。6个月的总生存率达90%，12个月的总生存率达76%。目前还没到消退中位期，而血液中的tisagenlecleucel已经持续存在达20个月。
“CAR-T细胞疗法对小儿白血病而言真的是一个颠覆性的疗法。” CHLA儿童癌症和血液疾病中心主任Alan S. Wayne博士说道。“很高兴我们能成为少数可以为传统疗法失败的儿童提供这种新疗法的医疗机构。”
当然这种疗法也存在很大的副作用：73%的病人出现了3-4级严重副作用。***大的副作用包括细胞因子释放综合征和神经活动紊乱（40%），而前者通常需要ICU护理。
