近期，上海瑞金医院宁光院士团队在《柳叶刀-糖尿病及内分泌学》发表评论文章，指出中国需要严格设计和有效实施的随机对照试验（RCT）来制定适合中国的防治策略。

截图来源：The Lancet Diabetes & Endocrinology

研究团队对过去三十年来，英语发表以及有注册记录的中国大陆的2型糖尿病RCT进行了系统评价。此次分析共纳入了1044项试验。

其中960项（92.0%）在中国大陆进行，84项（8.0%）为跨国研究。超过一半（62.6%）的试验在仅患有2型糖尿病的患者中进行，其次为在患有2型糖尿病并发症（28.4%）或合并疾病（9.0%）的患者中进行的试验。大多数试验（66.6%）旨在评价药物治疗、其次是行为干预（10.3%）、治疗程序（6.4%）、膳食补充剂（5.2%）、生物疗法（4.1%）和器械（1.5%）。

2000年-2010年期间，中国大陆开展的2型糖尿病RCT开始蓬勃发展，2010年后整体数量稳定，但2019年试验数量再次翻倍。从地域分布而言，研究者以华东地区***多，所领导的2型糖尿病RCT占中国大陆总数的73.7%；来自西部，中部和东北地区研究者领导的试验数量分别占13.3%，9.2%和3.8%。

▲中国大陆2型糖尿病RCT的类型（A）、时间发展（B）和地域分布（C）。数据截至2020年8月31日。除跨国试验外，大多数RCT试验的规模不大，只有85项（8.9%）试验招募超过500人，而364（37.9%）项试验的受试者不足100人。大多数试验（81.9%）的持续时间少于48周。在466项可获得数据的试验中（不包括跨国试验），211项试验的随访失访率低于5.0%，在88项试验中失访率为5.0%–9.9%，在127项试验中为10.0%或更高。通常，在行为干预试验和随访时间较长的试验中，失访率较高。

宁光院士团队在文中指出，尽管过去三十年来中国大陆的2型糖尿病临床研究取得了显著进展，但此次系统评价数据也反映了一些问题。比如规模小、干预周期短、缺乏盲法和随机化信息，缺乏对潜在偏倚的讨论、未设定主要终点等等。而且超过一半的已发表的RCT没有报告试验注册标识号，不少注册研究在注册平台也数据不全。以18年发表研究为例，中国试验仅48.1%报告注册号，全球数字为71.2%。

另一方面，随着中国人预期寿命不断延长，糖尿病相关并发症也是疾病负担的重要组成，包括心血管疾病，慢性肾脏疾病，某些癌症和认知障碍。但只有37项（3.5%）2型糖尿病RCT研究了心血管疾病、糖尿病视网膜病变和终末期肾病等并发症的结局，其中19项还是多国试验。虽然这些试验通常需要大量受试者和长时间随访，研究成本更高，但这些试验的发现也往往会影响临床实践，因此宁光院士团队呼吁将来集中资源以开展设计合理的中国糖尿病患者结局试验。

此外，患者自我监测和治疗依从性也是值得试验关注的重要方面，未来的RCT也需要关注那些资源有限的患者，评估易于获得且广泛适用的疾病管理解决方案，更好惠及广大患者。

文章***后指出，中国糖尿病的RCT仍处于早期起步阶段，幸运的是近年来政策扶持和创新研究大环境都正在不断改善。2018年以来，2型糖尿病RCT数量更是迅速增加。在不久的将来，可以预见在中国将会有更多高质量的临床试验，为中国糖尿病患者乃至全球其他地区的患者提供高水平的临床实践证据。