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《自然》旗下子刊Nature Communications上发表了一篇关于基因疗法的新研究,科学家们通过***刺激小鼠的***神经细胞轴突再生,***成功地让脊髓受伤的瘫痪小鼠再次行走。
运动或交通事故造成脊髓损伤时,常导致截瘫等***性残疾。这是由于脊髓中被称为轴突的神经纤维受损,导致大脑与肌肉、皮肤之间的信号中断。被切断的轴突无法重新长出,目前还没有一种治疗方法能够帮助患者恢复丧失的功能。
在寻找潜在疗法的过程中,德国波鸿鲁尔大学(RUB)的研究团队把***放在了蛋白质hyper-interleukin-6(hIL-6)上。负责该研究的Dietmar Fischer博士解释道:“这是一种人工设计的细胞因子,并非天然存在,而是通过基因工程来生产的。”
之前的研究中,他们证实了hIL-6可以在视觉系统中***刺激神经细胞的再生。此次研究,研究小组设想让大脑运动感觉皮层的神经细胞产生hIL-6。
为此,他们使用了适合基因治疗的病毒作为载体,将其注射到动物的特定脑区。随后,病毒将制造hIL-6的“基因图纸”送入运动神经元。由于这些细胞也能通过轴突侧支与其他脑区的神经细胞相连,所以它们产生的hIL-6也可以转运给其他神经细胞,包括那些很难直接通过病毒递送基因的神经细胞。
“利用这种方法,仅对少数神经细胞进行基因治疗,就能同时刺激大脑中多种神经细胞和脊髓运动束的轴突再生。”Fischer博士指出。
***终,已经瘫痪的小鼠在接受这种治疗后,经过两到三周,重新开始行走!“这对我们来说是一个巨大的惊喜,因为过去在完全截瘫后,从来都没有这种可能性。”
研究团队介绍,他们目前正在研究如何进一步优化hIL-6的给药,更好地改善功能。他们还在小鼠模型中探索,对于发生在几周前的损伤,hIL-6是否也具有积极的作用。Fischer博士强调:“这与应用到人类身上高度相关,我们正在开辟新的科学领域,后续的实验将告诉我们,是否可以用新的方法造福患者。”