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《新英格兰医学杂志》报道了体内CRISPR基因编辑的临床数据，基因编辑疗法NTLA-2001在治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性中展现出了积极疗效，一次注射治疗就能使靶标蛋白水平降低87%。 这是体内基因编辑的一次里程碑事件，也是***有数据表明通过静脉输注CRISPR系统能够治疗遗传疾病。当然，想要实现这一目的，就必须依赖外源的CRISPR/Cas9酶和递送用的脂质颗粒或病毒载体。 ***近，《自然-生物技术》的一项新研究带来了一项更加简单的基因编辑方式，被称作AIMers的编辑工具仅仅只需编辑所用的寡聚核苷酸即可发挥作用，编辑所需的酶可以由体内提供无需外源输送，并且在非人灵长动物体内进行了测试。
研制该工具的基因疗法公司 Wave Life Sciences的介绍显示，AIMers是一种短链，经过化学修饰的寡核苷酸，能够用于纠正RNA转录本中的单碱基突变，与其搭配发挥作用的是体内作用于RNA的腺苷脱氨酶（ADAR酶），这种酶可以催化微小RNA和转录本中的腺嘌呤（A）转变成肌苷（I），而肌苷会被细胞后续读取为鸟嘌呤（G），以此实现对基因的编辑。 研究指出，AIMers只是编辑RNA，因此可以避免对DNA造成***性的改变，相对靶向DNA的编辑方式要更加安全。在体外测试中，他们确认AIMers能够被多种细胞类型吸收，并且可以与N-乙酰半乳糖胺结合，这是一种靶向肝脏递送常用的配体。
在后续的测试中，研究分别在小鼠和非人灵长类动物（NHP）体内递送了AIMers，这种递送过程完全不需要脂质颗粒或病毒载体就能实现，进入体内的AIMers可以在肝脏、***神经系统和其他组织中实现持久的基因编辑。 实验中，他们想利用AIMers纠正SERPINA1基因转录本中的一个突变，该突变会使得α-1抗胰蛋白酶（AAT）的表达受阻并导致疾病发生。通过AIMers治疗后，约60%的SERPINA1基因转录本得到了编辑，治疗19周后，血清中AAT水平已经超过对照组的4倍。
▲动物实验中，新的基因编辑方法可以编辑大多数肝脏细胞
对NHP的观察结果显示，当肝脏中AIMers水平处于高值时也不会产生肝毒性迹象，细胞中含有的ADAR酶存储量很高，在供给AIMers使用时也不会影响它们原本的天然功能。因此，是一种安全又划算的基因编辑方式。 目前，一共有约3.2万种致病性单核苷酸突变，其中有50%可以利用ADAR来进行纠正。此外，AIMers实现的A-I转变可以用于翻译后修饰，甚至改变蛋白质相互作用来帮助解决非遗传疾病。 “AIMers能让我们用短链的化学修饰寡核苷酸来实现基因编辑，这种方式同样持久有效，”研究的参与者之一Chandra Vargeese 博士表示。研究团队预计将在今年下半年开展AIMer的毒理性研究，进一步确认编辑方法的安全性。
DNA提取磁珠可以有效的从标本中提取基因组DNA、病毒DNA或游离DNA，采用化学合成的方法将四氧化三铁进行特殊的处理，使其粒径达到均一化分散，再通过特殊的材料进行官能基团（如硅羟基、羧基）的包覆。包覆官能基团后，磁珠具备了核酸吸附能力，配合核酸提取仪，可以自动化的提取DNA和RNA。
